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世界首例!北大宣布以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

[日期:2019-10-31]   来源:  作者:   阅读:286[字体: ]

北京大学宣布!治疗艾滋病、癌症重大突破!

这一天真的来了!北京大学突然发布重磅消息

世界首例!北大教授成功以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

是的,你没看错!来自北京大学-清华大学首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院的科研人员运用基因编辑工具在治疗艾滋病和白血病上有了新突破,建立了基于“基因编辑”在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。

根据发表的论文显示,经过基因编辑后的造血干细胞,移植治疗使患者的急性淋巴白血病得到完全缓解,携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活已达19个月。并且最重要的是,该方法的可行性和安全性已经被初步探索。攻克白血病和艾滋病这是多少人翘首以待的大事,今天终于盼来了,看到这里很多人会问看不懂啊,这个技术究竟是什么内容?

别着急,往下看!

首先要解答的是什么叫“基因编辑”?

其实,所谓“基因编辑”,简单来讲,就是运用基因剪刀,精准地对基因组进行编辑。它可以引入一段基因,消除一段基因,甚至是可以对基因组进行单碱基的修改。

世界首例!北大宣布以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

其次要解答的是:中国科学家怎么运用“基因编辑”工具,治疗艾滋病和白血病患者?

说白了,就是科学家发现,艾滋病感染的人体细胞背后,是CCR5基因。如果一个人身上没有携带CCR5基因,这个人就不会被艾滋病病毒感染。

知道了这一点,中国科学家就在成体造血干细胞上,通过基因编辑敲除CCR5基因,然后再把编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内,这样就可以清除掉病人血清中的艾滋病病毒,治愈艾滋病。

同时,中国科学家经过基因编辑后的成体造血干细胞,还能不断自我更新和分裂,进而在人体内实现长期稳定的造血系统重建,这样恰恰也能够缓解乃至治愈急性淋巴白血病。

如此这般,通过一个技术,就同时把艾滋病和白血病给一锅端,同时给治愈了!

中国科学家攻克艾滋病和白血病,这当然是一件大好事,同时它也说明:从今天起,基因科学不再是科幻小说,不再是阅读理解,不再是试管中荡漾的液体和双螺旋体中孱弱的灵魂,而是真真切切发生在你我身边的技术大变革!

说起基因编辑,首先进入人们眼帘的恐怕是去年的基因编辑婴儿。2018年11月,中国科学家贺建奎在深圳宣布,他们团队创造的一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已顺利诞生。

这对婴儿的出生引发了空前的反响,直接导致从科学家群体到普通民众对人类实施基因编辑伦理的正当性甚至事件的真实性质疑。

仅仅因为,这对双胞胎的一个基因经过了该团队的修改,使她们出生后就能天然抵抗艾滋病!也就是说,这对婴儿从出生到死亡都不会染上艾滋病。

世界首例!北大宣布以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

但是以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动是国家明令禁止的,是违法的。而邓宏魁教授的基因编辑治疗艾滋病,则不存在所谓的伦理问题,是合法的。
曾几何时,一直是美国的科学家先获得突破,一直是美国的技术领先于世界,而如今,中国的科学家实现弯道超车,成功拿下世界首例!

对于这项研究的未来走向,邓宏魁教授表示,要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案,以降低脱靶率,实现100%的敲除效率。

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